Focus sur la greffe de moelle osseuse
Il n’existe pour l’instant pas de traitement curatif en dehors de la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour les enfants atteints d’ARO.
Définitions :
La moelle osseuse est située dans les os longs et les os plats. Elle renferme des cellules très précieuses, appelées cellules-souches hématopoïétiques. Ce sont elles qui donnent naissance aux ostéoclastes en se différenciant.
La greffe de cellules souches hématopoïétiques (ou greffe de moelle osseuse) est aujourd’hui le seul traitement capable de guérir les formes sévères d’ostéopétrose (ARO), notamment chez les enfants.
Le but de la greffe est de remplacer la moelle osseuse malade (qui ne fabrique pas les bonnes cellules osseuses et sanguines) par une moelle saine venant d’un donneur compatible. Cela permet d’apporter de nouvelles cellules capables de produire des ostéoclastes normaux, qui vont ensuite remettre en route le bon fonctionnement des os et du sang.
Principe du traitement :
La greffe de moelle osseuse est recommandée pour les patients jeunes atteints d’ostéopétrose autosomique récessive, notamment les formes infantiles malignes. Plus le diagnostic est établi tôt, moins le patient risque d’avoir des séquelles de la maladie.
Le traitement commence par une chimiothérapie pour éliminer les cellules cancéreuses et faire de la place à la nouvelle moelle, puis les cellules souches du donneur sont injectées dans le sang, comme une simple transfusion. Elles vont aller s’installer dans les os, et recommencer à fabriquer des cellules saines, à la fois pour les os et pour le sang.
Les patients qui subissent cette intervention sont guéris de la maladie mais certains dommages causés avant la greffe restent irréversibles. C’est notamment le cas des patients devenus aveugles.
